Regio Utrecht | Ontwikkeling van een nieuwe therapie voor spierziekten

Deze MIT aanvraag is erop gericht om een therapie te ontwikkeling voor patiënten met de spierziekte FSHD, waarvoor nu geen therapie bestaat. Ongeveer 1500 mensen in Nederland hebben deze spierziekte. De therapie is gebaseerd op een geheel nieuwe techniek iTOP genaamd. Met deze techniek kunnen eiwitten direct in cellen gebracht worden [eiwit transductie ]. Deze techniek is recent ontwikkeld door het Hubrecht Instituut en aan het Utrechtse bedrijf NTrans overgedragen, en de lama antilichamen die ontwikkeld zijn door het Utrechtse bedrijf QVQ Holding b.v. Indien het project slaagt reeds kan in 2019 een Heine, zgn. Fase 0 trial met FSHD patiënten gedaan worden. De eiwit transductie methode en lama antilichamen zijn ook voor andere spierziekten bruikbaar.