Regio Zuid-Holland | Onderzoek naar behandeling van co-enzym A-metabolismestoornissen

TM3 Therapeutics is een gespecialiseerd farmaceutische biotechbedrijf dat zich richt op nieuwe behandelingen voor neurodegeneratieve en metabole ziekten door de ontwikkeling van unieke metaboliet vervangende therapieën. Het doel van TM3 Therapeutics is om effectieve behandelingen te ontwikkelen voor een groep erfelijke metabolische ziekten beter bekend als "Inborn Errors in Metabolism (IEM)". Deze groep zeldzame maar ernstige metabole ziekten zorgen voor neurologische en motorische aandoeningen die zich vaak al bij kinderen manifesteren. De ontwikkelingsprogramma's zijn specifiek gericht op het compenseren van ontbrekende metabole routes, waarbij de storing leidt tot een verminderde kwaliteit van leven, progressief functieverlies en een aanzienlijk verminderde levensverwachting. TM3 Therapeutics wil een haalbaarheidsonderzoek uitvoeren naar de mogelijkheden voor het produceren van first-to-market farmaceutische producten voor de behandeling van ernstige zeldzame ziekten die verband houden met deze co-enzym A-metabolismestoornissen. Co-enzyme A speelt een essentiële rol in een aantal cellulaire mechanismen en enzymatische reacties. Door toediening van TM-1803 en zijn derivaten is TM3 in staat om intracellulaire CoA te verhogen tot boven normale niveaus. Voor deze aandoeningen is op dit moment nog geen behandeling verkrijgbaar. Tevens wil TM3, door opschaling en het ontwikkelen van een verbeterde productiemethode, betaalbaar en toegankelijk behandelingen ontwikkelen waarbij, uiteraard, de hoge kwaliteit niet in het geding mag komen.